國家發展改革委在其官網發布關于印發《“十四五”生物經濟發展規劃》的通知,其中多處涉及有關干細胞治療的內容。

例如,發展基因診療、干細胞治療、免疫細胞治療等新技術,強化產學研用協同聯動;建設干細胞和細胞免疫治療產品等質量及安全性評價技術平臺;將針對開展臨床應用的干細胞、細胞免疫治療制定完善技術規范;鼓勵依托自貿區等,在細胞治療等領域開展改革試點,等等。
對干細胞的理論認識和生產實踐,正在成為近年來國民健康的新突破口。
干細胞是人體內具有“超強再生能力”的一類細胞,能夠快速、大量復制并分化成功能細胞,為機體保持活力和修復損傷保駕護航。在胚胎、幼年、青壯年時期,干細胞在人體各個組織的分布呈上升趨勢,但隨著年齡的增長,干細胞會越來越少,這也可能是衰老的主要原因。因此,干細胞研究可以為腦萎縮、生殖病及衰老病等提供潛在的解決方案。
干細胞是細胞生物學的新方向,不同于經典的細胞研究模型,干細胞模型具有超強再生、可定向誘導成一定類型的細胞、胞內成分變化劇烈三大重要特征。因此,它為重新認識細胞變化、發現細胞生物學規律提供了新的研究模型。
近年來,我國大力支持干細胞研究。科技部每年投入大量資金推動干細胞研究與轉化,在國際同行中積極引領“干性維持”“干性與分化調控機制”等眾多方向。科技部近日發布“干細胞研究與器官修復”等重點專項2022年度項目申報指南,還涵蓋了干細胞治療新冠肺炎等相關領域。
我國科學家一直在積極開拓干細胞研究。例如,中科院動物研究所干細胞與生殖生物學國家重點實驗室首創了“國家干細胞庫”,并制定了我國的干細胞實驗標準,為干細胞的理論研究與轉化建立規則與體系,實現我國與國際干細胞體系的接軌;中科院生物物理研究所基于國際精尖成像技術,在干細胞與RNA維持干性、系統分化的機制研究方面獲得突破,如單獨一個RNA分子就可以將上皮細胞轉變為視神經細胞,為眼功能衰竭、衰退患者提供新的治療機會。近期,本人所主導的核糖體研究團隊發現干細胞的命運轉化由其核糖體群體決定,從而提出干細胞治療的新機制和新靶標。
正如中國科學院院士陳曄光在《人民日報》撰文所述,“這些干細胞技術的突破,對我國干細胞研究應用起到推動作用,折射出我國在干細胞領域由‘跟跑’到‘并跑’并向‘領跑’發力的轉變”。
干細胞的復制、分裂與再生是所有細胞類型中最快的,其中“胚胎干細胞”是第一名,復制速度達到每天2次;大部分“成體干細胞”可以達到每天1次。這樣的速度對于維持細胞數量、新鮮活性都具有重要意義,也為器官再生、器官移植醫學提供了新的材料與可能。
干細胞的本質是劇烈變化和超強再生。隨著動態、活體、超高分辨成像技術的發展,科學家對這種劇烈變化過程了解得日益深入。例如,中科院生物物理研究所建立完善的“電子—光學顯微—超高分辨率—立體—活體—高通量”體系,真正觀察到細胞的活體動態過程,并捕捉了超高分辨率圖像,可以看到細胞內最微小、最豐富的元件——直徑25~30納米的核糖體,并發現干細胞是細胞學研究中客觀性、動態性和重要性很高的模型。因其細胞活性、各種反應的時空尺度和最前沿的成像系統的分辨率非常吻合,目前科學家可以看到分鐘級、微米級的大反應,也可以看到秒—毫秒級、納米級的細微反應,干細胞模型將細胞學理論提升到更寬闊、更活體的水平。
干細胞的核心部位是神經系統與生殖系統,是物質、能量最活躍的器官。其中,以大腦為核心的神經系統是人體最活躍的組織器官,是對機體環境變化最敏感的器官,也是最耗能、耗物質的人體部分,其每天消耗30%~70%的葡萄糖和30%~50%的高能化合物腺嘌呤核苷三磷酸(ATP)。
不同于其他器官的生、長、老、病,神經系統的細胞種類多而連接復雜,導致其生得慢、長得少、老得隱秘、病得多樣,是衰老疾病中對生活質量影響最大、最難克服的疾病。隨著研究的發展,干細胞在神經系統的儲存和激活成為切入點,特別是神經干細胞、誘導重編程的神經細胞、胚胎來源的神經細胞,都提示神經細胞的損傷和衰老可以修復,甚至再生。
生殖系統是所有物種進行繁衍的最重要部位,反映機體最強健的功能、最活躍的代謝。機體損傷后,最直接、快速的退化往往都是生殖系統病變。
最新研究發現,機體在急性損傷和被病毒感染后,易出現腦萎縮、生殖病等后遺癥。《自然》3月發布的一項研究稱,在785名參試者中,近年來被治愈的病毒感染者(絕大多數都是輕癥病人)較對照組大腦平均萎縮了0.2%~2%,對大腦認知功能的損害相當于提前衰老了1~10歲。這使人想到1918至1920年在至少2000萬人死亡的西班牙流感中幸存下來的患者,后來患上了帕金森病。感官功能減退是許多病毒感染的主要癥狀,也是神經退行性疾病——帕金森病和阿爾茨海默病的初期表現。
干細胞研究為解決這些問題提出新的理論和方案,也為“再生醫學”提供了新鮮血液,對正常衰老和損傷導致的機體老化都具有很好的應用前景。細胞是生物的基本單位,每個機體都是從一個細胞逐漸分裂、發育來的。從細胞的再生,到器官的再生,到組織的再生,始終是以細胞為基礎的。干細胞研究,正是這樣一個理論與實踐平臺,為人類的健康點亮一盞明燈。
(秦燕 作者系中國科學院生物物理研究所研究員、“干細胞及轉化”國家重點研發計劃首席科學家)
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